Speranza di guarigione per i malati di Crohn, approvato in italia l’anticorpo monoclonale Ustekinumab

Speranza di guarigione per i malati di Crohn, approvato in italia l’anticorpo monoclonale Ustekinumab

Come per molte altre malattie croniche, per il morbo di Crohn finora le uniche cure disponibili per i pazienti che ne sono afflitti erano quelle che permettevano di tenere "sotto controllo" la malattia, fino a raggiungere in qualche caso anche la sua remissione, ma solo in maniera temporanea, per un limitato periodo di tempo.

Ma d'ora in poi anche per chi, in Italia, soffre del morbo di Crohn c'è la possibilità di guarigione. Anche nel nostro Paese, infatti, è stata approvata un nuova terapia basata su una nuova classe di anticorpi monoclonali.

Negli studi preclinici, l'Ustekinumab sviluppato da Janssen, azienda farmaceutica belga acquisita da Johnson & Johnson un decennio dopo la sua nascita, ha dimostrato la propria efficacia contro il morbo di Crohn, riuscendo ad agire più a monte del processo infiammatorio responsabile della malattia di quanto sia stato possibile fare fino ad ora.

Il beneficio clinico offerto da Ustekinumab si traduce in una sua più rapida azione e nella durata del mantenimento della remissione della malattia. I dati hanno mostrato la rapidità dell’azione già nel breve periodo, a partire dalla terza settimana dalla somministrazione, e, parallelamente, la persistente durata dell’effetto del farmaco: a 2 anni, nel 75% dei pazienti in terapia con Ustekinumab la malattia è risultata in remissione.

Silvio Danese, responsabile del Centro per le Malattie Infiammatorie Croniche dell'Intestino dell'Istituto Clinico Humanitas di Rozzano, illustrando questi dati nel corso si una presentazione alla stampa che si è tenuta questo lunedì a Milano, ha dichiarato:

«Oggi il più grande bisogno ancora non soddisfatto delle persone affette dalla Malattia di Crohn è combinare un miglioramento repentino, che possa risolvere la dolorosa fase acuta, con l’efficacia mantenuta nel lungo periodo, per permettere al paziente di stare bene negli anni senza dover affrontare ricadute e cambi di terapie. Questa nuova opzione terapeutica apre per la prima volta un ampio orizzonte fino a ora inesplorato, quello del più lungo periodo libero da malattia mai osservato fino a ora.»

L'Ustekinumab prevede che solo la sua prima somministrazione avvenga in un centro clinico per via endovenosa, mentre la terapia di mantenimento può essere fatta a casa ogni 3 mesi per via sottocutanea.

 

Il morbo di Crohn è una malattia infiammatoria che caratterizza un'infiammazione cronica e acuta del tratto terminale dell'intestino. Un grande numero di fattori genetici, ambientali, immunologici e batteri endogeni giocano un ruolo nel suo sviluppo.

In Italia si registrano 8mila nuovi casi all'anno. Le persone colpite, tra gli altri sintomi, lamentano dolori addominali, perdita di peso, diarrea frequente e prolungata, fatica, perdita di appetito o febbre. È una patologia cronica recidivante il cui decorso, se non trattato correttamente, può portare a invalidità e frequentemente a interventi chirurgici.

I pazienti con malattie infiammatorie croniche intestinali hanno un rischio maggiore di ospedalizzazione, con un costo relativo che pesa tra il 30% e il 60% della spesa totale. I tassi di resezione chirurgica variano dal 30% fino al 50%. Un recente studio, che ha considerato i dati di ammissione ospedaliera connessi a tali patologie nell'arco di 3 anni (2005, 2008, 2011), ha messo in luce come nella metà dei casi (47,5%) si trattasse di Malattia di Crohn. Di questi, l’11,8% erano pazienti pediatrici sotto i 18 anni.

Nonostante l’età media delle ospedalizzazioni sia risultata di 43,2 anni, il numero di ricoveri di bambini o adolescenti affetti dalla malattia è cresciuto. Nel complesso, dal 2005 al 2011 il numero delle ospedalizzazioni dovute al Crohn è cresciuto del 12%.

La patologia insorge soprattutto in età giovanile, nei giovani tra i 20 e i 30 anni, più raramente tra gli over 65, ma non risparmia neppure bambini e adolescenti e spesso viene diagnosticata tardivamente.


Ustekinumab è un anticorpo monoclonale delle interluchine 12 e 23, la cui azione previene il legame tra i due fattori e il loro recettore, riducendo in questo modo l’attivazione delle cellule immunologiche.

«Il primo elemento è che Ustekinumab ha dimostrato di portare un miglioramento clinico repentino, con un alto tasso di risposta entro le tre settimane dall’inizio della terapia - ha aggiunto Silvio Danese. - La rapidità è parallela a un mantenimento della risposta. Inoltre, abbiamo a disposizione dei dati sull’azione sistemica anti infiammatoria del farmaco, tra cui la riduzione dei marcatori infiammatori, già dalla terza settimana di trattamento. Le molecole infiammatorie rappresentano un target per il miglioramento biologico, il che sostiene ulteriormente l’efficacia clinica della terapia. Data quindi l’azione sistemica di Ustekinumab, possiamo aggiungere che un’opportunità ulteriore è quella che si prospetta per i pazienti con concomitanti malattie immuno-mediate, tra cui quelle dermatologiche e reumatologiche.»


Nel programma di studi effettuato da Janssen, denominato UNITI, i cui risultati sono stati pubblicati su The New England Journal of Medicine nel novembre 2016, Ustekinumab, in adulti con malattia di Crohn attiva da moderata a grave, ha mostrato in circa il 40% dei pazienti una risposta clinica di controllo dei sintomi già a partire dalla terza settimana dalla somministrazione. Tra i pazienti trattati con una dose di mantenimento del farmaco ogni 8 o 12 settimane, rispettivamente nel 53% e 48,8% dei casi c’è stata una remissione di malattia alla 44esima settimana.

Se questo studio ha mostrato l’efficacia e la sicurezza della terapia a 1 anno, il successivo studio IM-UNITI, ne ha confermato gli stessi benefici di risultati e sicurezza a 2 anni. Gli stessi tassi di remissione, infatti sono stati mantenuti fino alla 92ma settimana di terapia.

 

Categoria Salute
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