Trovato il primo farmaco efficace nel 90% dei casi di fibrosi cistica

Approvato un nuovo farmaco per la fibrosi cistica alla base di una nuova terapia che sarebbe in grado di migliorare le condizioni di vita del 90% dei pazienti.

Il nuovo farmaco, Trikafta, approvato lo scorso 23 ottobre dalla statunitense FDA, costituisce la prima terapia efficace per i pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni con almeno una "mutazione F508del", che rappresenta la quasi totalità delle persone affette.

Trikafta è una combinazione di tre farmaci che agiscono su una proteina "difettosa" all'origine della fibrosi, aiutandola a "funzionare" come dovrebbe.

L’efficacia di Trikafta nei pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni è stata dimostrata in due studi.

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