Approvato un nuovo farmaco per la fibrosi cistica alla base di una nuova terapia che sarebbe in grado di migliorare le condizioni di vita del 90% dei pazienti.
Il nuovo farmaco, Trikafta, approvato lo scorso 23 ottobre dalla statunitense FDA, costituisce la prima terapia efficace per i pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni con almeno una "mutazione F508del", che rappresenta la quasi totalità delle persone affette.
Trikafta è una combinazione di tre farmaci che agiscono su una proteina "difettosa" all'origine della fibrosi, aiutandola a "funzionare" come dovrebbe.
L’efficacia di Trikafta nei pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni è stata dimostrata in due studi.
