Una novità importante getta nuova speranza per i malati di SMA (l'atrofia muscolare spinale), in particolare i bambini: l'AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha infatti esteso le indicazioni di risdiplam approvando in Italia il suo trattamento fin dalla nascita.
Risdiplam è l’unica terapia orale per l’atrofia muscolare spinale ed è approvata in più di 100 Paesi, con oltre 16.000 persone trattate in tutto il mondo e 700 in Italia.
L’estensione dell’autorizzazione al trattamento con risdiplam si basa sui dati positivi dello studio RAINBOWFISH, da cui è emerso che la maggior parte dei bambini trattati con risdiplam ha acquisito le tappe fondamentali dello sviluppo motorio in modo simile ai bambini non affetti da SMA.
Negli ultimi anni le Regioni italiane si sono organizzate per includere la SMA nei programmi di screening neonatale: sono attualmente 13 le Regioni in cui sono partiti progetti pilota, in alcuni casi poi stabilizzati e cinque quelle in cui saranno avviati progetti sperimentali.
"L'estensione di AIFA del trattamento con risdiplam dei neonati è una notizia che ci rende molto felici, poiché poter usufruire delle opportunità terapeutiche disponibili fin dai primi giorni di vita dei bambini permette un ulteriore miglioramento della qualità di vita delle persone con SMA – ha dichiarato Anita Pallara, presidente di Famiglie SMA – Questa approvazione pone, inoltre, le basi per lavorare maggiormente sulla richiesta dell'estensione dei programmi di screening neonatale in tutte le Regioni d'Italia, per garantire in egual misura su tutto il territorio nazionale un dritto alla salute imprescindibile".
