Autismo e cellule staminali da sangue cordonale

Le cellule staminali cordonali sono considerate un valido strumento terapeutico per il trattamento di numerose patologie. Ad oggi, tali cellule si sono rilevate efficaci nel trattamento di molteplici condizioni patologiche, tra cui tumori ematologici e malattie congenite del sistema immunitario [1]. Attualmente, le staminali del cordone sono in fase di valutazione per il loro possibile utilizzo nel trattamento dei disturbi dello spettro autistico. Infatti, è attivo presso la Duke University, negli Stati Uniti, uno studio clinico volto a valutare gli effetti del trattamento di pazienti autistici con trapianto autologo di cellule staminali prelevate dal sangue del cordone.

Un paziente affetto da disturbi dello spettro autistico è affetto da deficit di comunicazione sociale, da ristretto interesse e da comportamenti ripetitivi. Il tutto è dovuto a uno sviluppo neuronale non nella norma. Ad oggi, non esiste una cura specifica per l’autismo ma si combinano più terapie per migliorarne i sintomi. Solitamente, gli approcci terapeutici comprendono logoterapia, terapia comportamentale e occupazionale. A questi si associa la terapia medica, che invece mira a trattare aspetti legati alla co-morbidità o a migliorare i sintomi, tra cui ansia, aggressività e iperattività [2].

Le cause dell’autismo non sono ancora del tutto chiarite. Sicuramente c’è una componente genetica che determina la trasmissione della malattia e che può dipendere dalla mutazione di un singolo gene o di più geni. Si stima che il 50-55% dei casi di autismo dipenda proprio da una componente ereditaria [3].

La restante parte dei casi sembrerebbe essere invece legata alla presenza di condizioni che possono attivare le risposte immunitaria e antinfiammatoria materne e influenzare negativamente lo sviluppo neurologico del bambino [3,4]. La materia bianca nel cervello dei bambini autistici è particolarmente sviluppata. Ciò sembra essere conseguente alla risposta immunitaria in epoca prenatale e postnatale agli autoanticorpi IgG materni. Ovvero, sembrerebbe dipendere da un problema di autoimmunità̀ materna [3,4]. Inoltre, a sostegno di questa ipotesi, è stata dimostrata anche una correlazione tra i livelli di citochine e i disturbi dello spettro dell’autismo. Le citochine sono proteine che hanno la funzione di indurre crescita, differenziazione e morte cellulare. Sembra che gli stereotipi comportamentali dei pazienti affetti da autismo siano correlabili a un elevato livello di citochine pro-infiammatorie. In particolare, l’interleuchina 6 è una citochina che risulta particolarmente espressa sia negli individui autistici che nelle loro madri [3,4].

Ma perché le staminali cordonali potrebbero essere la chiave per il trattamento dell’autismo? Studi preclinici e clinici hanno dimostrato che l’infusione di staminali sembra migliorare le alterazioni nella connettività cerebrale tipiche del cervello di un individuo autistico. In particolare, l’infusione con cellule staminali cordonali autologhe, ovvero del paziente stesso, aumenta la connettività tra l’ippocampo e la parte sinistra del talamo e riduce l’accumularsi di materia bianca [2,5,7]. In seguito all’infusione di una singola dose di cellule staminali cordonali, sono stati registrati miglioramenti comportamentali e delle abilità sociali, nonché aumento della comunicazione e decrescita generale dei sintomi [2,5,7]. Inoltre, l’utilizzo delle cellule staminali autologhe da cordone ombelicale in pazienti autistici si è dimostrato sicuro in tutti gli studi finora condotti, con basso rischio di rigetto [6,7].

Dal momento che ci sono grandi potenzialità terapeutiche per quanto riguarda le cellule staminali cordonali, i futuri genitori dovrebbero prendere in seria considerazione l’opzione della conservazione del cordone ombelicale, al fine di evitarne lo spreco.

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Fonti:

Decreto Ministeriale del 18 Novembre 2009

Dawson G, Sun JM, Davlantis KS et al. Autologous cord blood infusions are safe and feasible in young children with autism spectrum disorder: Results of a single‐center phase i open‐label trial. Stem Cells Translational Medicine 2017;6:1332–1,339

Meltzer A, Van de Water J. The role of the immune system in autism spectrum disorder. Neuropsychopharmacology 2017;42:284–298. The immune response in autism: A new frontier for autism research. J Leukoc Biol 80

Murias M, Major S, Compton S et al. Electrophysiological biomarkers predict clinical improvement in an open‐label trial assessing efficacy of autologous umbilical cord blood for treatment of autism. Stem Cells Translational Medicine 2018;7:783–791 Immunity, neuroglia and neuroinflammation in autism. Int Rev Psychiatry 17

Chez M, Lepage C., Parise C., Dang-Chu A., Hankins A., Carroll M. Safety and Observations from the placebo- controlled, crossover study to assess use of autologous umbelical cord bloos stem cells to improve symptoms in children with autism. Stem Cells Translational Medicine 2018;7: 333-341